事業紹介先端医療事業

網膜色素変性治療製剤(DVC1-0401)

対象疾患

網膜色素変性

網膜の視細胞層および色素上皮層が広範におかされてアポトーシス(細胞が自ら死に至る現象)に至る難治性の遺伝性疾患です。症状は加齢とともに徐々に進み、多くの場合成年に至るまでに視力を失います。遺伝性の疾患であるために現在は有効な治療法はなく、厚生労働省より特定疾患として指定されています。

患者様数

3,000人に1人の割合で発症すると言われ、患者様の数は日本には少なくとも3万人、全世界では200万人を超えると推定されています。

開発品概要

神経栄養因子(色素上皮由来因子:PEDFなど)を網膜色素上皮細胞や視細胞に遺伝子導入してアポトーシスを抑制します。PEDFを搭載したサル免疫不全ウィルス(SIV)ベクターによる治療製剤は、長期持続発現、免疫原性が低いといった特徴があります。

使用ベクター

サル免疫不全ウイルスベクター(SIV)

開発状況

日本

九州大学病院での第Ⅰ/Ⅱa相相当の臨床研究が順調に進行しておりますが、安全性に問題は生じておりません。

中国

中国は北京三諾佳邑生物技術有限責任公司へ技術導出しています。

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